Accum(TM)-Plattform verbessert die CRISPR-Gen-Editierungstechnologie erheblich

Vancouver, British Columbia, Kanada, den 20. Dezember 2021: Defence Therapeutics Inc. (Defence oder das Unternehmen), ein Biotechnologieunternehmen, das an der Entwicklung von Krebs-Therapeutika und Impfstoffen gegen Infektionskrankheiten der nächsten Generation arbeitet, freut sich, auf einen Artikel von Health Europa zu verweisen, der vor Kurzem auf www.healtheuropa.eu/accumtm-platform-greatly-enhances-crispr-gene-editing-technology/112380/ veröffentlicht wurde.

Nachfolgend finden Sie eine Übersetzung des Artikels, die ausschließlich Informationszwecken dient:
www.irw-press.at/prcom/images/messages/2021/63292/20211220_Defence_Artikel_Health_Europa_DE.001.jpeg

© iStock/Bill Oxford

Defence Therapeutics hat bekannt gegeben, dass die Accum-Plattform die Cas9-Einschleusung in die Zielzellen wirksam verstärken kann und damit die CRISPR-Gen-Editierungstechnologie erheblich voranbringt.

Die CRISPR-Technologie hat das Potenzial, die Medizin zu verändern, indem sie die Behandlung oder Vorbeugung zahlreicher Krankheiten durch gezieltes Löschen oder Einfügen von Genen ermöglicht. CRISPR ist für die Biotech-Industrie von zentraler Bedeutung, da es zur Behandlung zahlreicher Krankheiten wie Krebs, Viruserkrankungen (HIV und Hepatitis B) und verschiedener genetischer Störungen eingesetzt werden kann.

Das Wesen dieser Technologie ist einfach und erfordert zwei wichtige Werkzeuge. Erstens ein Stück genetisches Material, um den Editierprozess zu steuern, und zweitens die Mitgabe eines Cas-Proteins zum Schneiden / Editieren der DNA. Von allen derzeit identifizierten Cas-Proteinen wird Cas9 von den Wissenschaftlern am häufigsten verwendet, da es fast jede gewünschte Zielsequenz leicht finden und sich an sie binden kann, indem es einfach ein Stück RNA erhält, das es bei seiner Suche leitet.

Die Verabreichung des Cas9-Proteins anstelle einer DNA-kodierenden Sequenz hat den Vorteil, dass die Off-Target-Aktivität von Cas9 verringert wird. Leider sind die heute verfügbaren Instrumente zur Proteinverabreichung ineffizient, wenn es darum geht, Proteine in den Zellkern der Zielzellen zu bringen. Genauer gesagt, wird jedes gelieferte Protein in kleinen Endosomen-Lysosomen-Vesikeln eingeschlossen und abgebaut. Folglich ist der zytosolische Cas9-Pool gering, so dass es schwierig ist, den Zellkern für eine effiziente DNA-Editieraktivität zu erreichen. Daher müssen mehrere Versuche unternommen werden, um genügend Cas9-Kernmaterial zu erreichen.

Die Accum-Plattform ist darauf ausgelegt, ein bestimmtes Molekül in den Zielzellen anzureichern. Das Defence-Team hat die Fähigkeit von Accum getestet, die Zuführung von Cas9 in die Zellen zu verbessern. Mit nur einer einzigen Accum-Dosis und ohne zusätzliche Verwendung einer komplexen Lipidformulierung sind die erzielten Ergebnisse erstaunlich. Die Akkumulation von Accum-gebundenem Cas9 im Zellkern war mindestens 9-mal höher als die von freiem Cas9, wenn es Säugetierzellen in vitro zugesetzt wurde.

Sébastien Plouffe, der CEO von Defence Therapeutics, sagte: „Wir haben erfolgreich ein weiteres Beispiel dafür geliefert, wie vielseitig und leistungsstark AccumTM für die Bereitstellung entscheidender Proteine ist. Diese Beobachtung ist für Defence von entscheidender Bedeutung, da sie den Weg für strategische Partnerschaften mit großen Pharmaunternehmen in diesem Bereich ebnet, die ihren CRISPR / Cas9-Editing-Ansatz verbessern wollen.“

Angesichts dieser beeindruckenden Daten wird Defence aktiv nach Partnerschaften mit wichtigen Akteuren auf diesem Gebiet suchen, um die Entwicklung von CRISPR-basierten Behandlungen für bestimmte Indikationen voranzutreiben.

Laut dem von Fior Markets veröffentlichten Bericht wird erwartet, dass der globale Markt für Gene Editing von 4,2 Mrd. $ im Jahr 2020 bis 2028 auf 13 Mrd. $ ansteigen wird, mit einer CAGR von 15,2 % im Prognosezeitraum 2021-2028.

Über Defence:
Defence Therapeutics ist ein börsennotiertes Biotech-Unternehmen, das unter Einsatz seiner firmeneigenen Plattform daran arbeitet, die nächste Generation von Impfstoffen und ADC-Produkten zu entwickeln. Der Kern der Defence Therapeutics-Plattform besteht in der ACCUM-Technologie, die einen präzisen Transport von Impfantigenen oder ADCs in intakter Form zu den Zielzellen ermöglicht. Als Folge davon kann eine verbesserte Effizienz und Wirksamkeit gegen schwere Erkrankungen wie Krebs und Infektionskrankheiten erreicht werden.

Weitere Informationen erhalten Sie von:
Sebastien Plouffe, Präsident, CEO und Direktor
Tel.: (514) 947-2272
Splouffe@defencetherapeutics.com
www.defencetherapeutics.com

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